A biotechnológia szóról a legtöbb olvasónak a sci-fi filmek klónozott lényei vagy a bulvársajtó genetikailag módosított szervezetekről szóló kétes értékű cikkei jutnak eszébe. Pedig a biotechnológiai iparág közel 80 százalékban orvosi biotechnológiáról, az új diagnosztikai és terápiás eljárások fejlesztéséről szól.

A biotechnológia kifejezés egy magyar tudóstól, Ereky Károlytól származik. A huszadik század drámai áttörést hozott az orvostudományban, a várható élettartam többet emelkedett, mint előtte több ezer év alatt. Ráadásul többet változott egy nehezebben mérhető, de sokak által fontosabbnak tartott mutató, az életminőség.

A gyógyszeripar látványos fejlődésével (antibiotikumok, vakcinák stb.) több betegség teljesen megszűnt, és a korábbi vezető halálokok ma már ritkán követelnek életet (tbc, torokgyík, tüdőgyulladás stb.). Ez azonban új kihívások elé állította a gyógyszerkutatást, hiszen míg száz éve jellemzően fertőző betegségekben haltak meg az emberek, ma ez döntően krónikus betegségek miatt következik be (a fejlett világban a lakosság kb. fele szív- és érrendszeri problémák, mintegy negyede daganat miatt hal meg, de magas a halálozás autoimmun és idegrendszeri eredetű betegségeknél is).



A krónikus betegek kezelése olyan gyógyszerek kifejlesztését igényelte, melyeket sokszor hosszú évtizedekig kell szedni. Pár évtizeddel ezelőttig gyógyszereink döntő része valójában a természettől tanultakra korlátozódott, azaz korábban felismert növényi hatóanyagok tisztított vagy kissé módosított vegyületei voltak. A hetvenes évekre jutott el oda a tudomány, hogy felmerült annak a lehetősége, hogy egy komplett emberi fehérjét le tudjunk másolni, netalán esetleg olyan hatóanyagokat „tervezni”, amelyek tetszőleges célmolekulákat módosíthatnak. Az első biotechnológiai termék, azaz az első fehérje, amit sikerült lemásolni, az emberi inzulin volt. Érdekesség, hogy a Chinoin révén a világon másodikként hazánkban állították elő. Jelentőségét jól jellemzi, hogy ma a nyugati világban a lakosság átlagosan 10 százaléka cukorbeteg.

A következő lépésben már bonyolultabb enzimeket és hormonokat is sikerült előállítani. Az már a hetvenes években felvetődött, hogy ha sikerülne az emberi immunrendszer egyik fő fegyverét, az úgynevezett antitesteket is előállítani, akkor rendkívül hatékony és kevés mellékhatással járó terápiás eszközünk lenne olyan betegségekre is, amelyek gyógyíthatatlannak számítottak. Előállításuk azonban sohasem látott kihívások elé állította a tudósokat. Húsz évre volt szükség, mire megoldódtak a technológiai problémák, s bár az antitestek kifejlesztése és gyártása ma is rendkívül költséges, áttörést hoztak számtalan betegség gyógyításában.

A közgondolkodásban például a rák még mindig gyógyíthatatlan betegségként él, pedig a fejlett világban a daganatosok több mint kétharmada túlél a modern terápiáknak köszönhetően. Mivel azonban nincs két egyforma tumor, így a gyógyulás esélye nagyban függ attól, milyen szövettani típusról van szó, milyen stádiumban van, milyen egyéb betegségei vannak a páciensnek stb.

A jelenleg fejlesztés alatt álló daganatellenes terápiák közel 90 százaléka biotechnológiai kutatás eredménye és közel fele antitest. Ugyancsak biotechnológiai készítményeket használnak sok immunrendszeri betegségre (asztma, rheumatoid arthritis stb.) vagy idegrendszeri betegségekre (sclerosis multiplex). Ugyanakkor a világon mindenütt problémát jelent az egészségbiztosítók számára, hogy ki és hogyan tudja megfizetni ezeket a rendkívül drága készítményeket.

A biotechnológia hatása azonban még jelentősebb a diagnosztika területén, mint a gyógyításban. Lassan ugyan, de teret nyer az a szemléletváltás, ami a kezelésről átteszi a hangsúlyt a megelőzésre: ma több mint 1200 diagnosztikai eszközt használunk a klinikai gyakorlatban, nagy részük biotech fejlesztés.



A gyógyítás jövője egyértelműen az, hogy a személyre szabott gyógyászat, vagyis anonim statisztikai átlagok helyett a betegek egyedi genetikai tulajdonságainak figyelembevételével meghatározzák a szükséges kezelést, valamint a legbiztonságosabb, de még hatásos adagolást. A betegek így elkerülhetik a nem kívánt mellékhatásokat és hatástalan kezeléseket, és az egészségügy is jól jár, hiszen megspórolhatja a felesleges kezelésekre kidobott pénzt. Ahogy a humángenomról egyre több ismeretünk van, úgy válik lehetővé újabb és újabb biotech eszközök és célzottabb terápiák személyre szabott alkalmazása. Az onkológia területén például hamarosan meghatározóbb lesz a genetika, mint a daganat elhelyezkedése.

Ma már húszezer forint körüli összegért lehet nyálmintából olyan genetikai tesztet csináltatni, amelyik mintegy egymillió genetikai variáns vizsgálatával közel 500 különböző tulajdonságra számol valószínűséget, beleértve betegségekre való hajlamot és a gyógyszerérzékenységet. Az információ birtokában életmódunk változtatásával jelentősen befolyásolhatjuk egy-egy betegség kialakulásának valószínűségét, de azt is megtudjuk, milyen szűrésekre érdemes eljárnunk, hiszen a korai felismerés szinte mindig jelentősen javítja a gyógyulás esélyét.

Talán a legközérthetőbb példa egy biotech készítmény jelentőségére, amikor olyan ritka betegségeket vizsgálunk meg, ahol egy adott enzim hiánya vagy működésképtelensége okozza a tüneteket. Sok esetben ezek a betegek meghalnának a készítmény nélkül, viszont a mesterségesen előállított enzim pótlásával teljes életet élhetnek.

Ilyen például a Pompe-kór (genetikai hiba miatt öröklődő, sejten belüli anyagcserezavar okozta betegség), amelynek következtében a fokozódó izomgyengeség miatt a betegek kerekes székbe kényszerültek és megfulladtak. Majd idővel légzésükhöz segítséget tudott nyújtani a technológia lélegeztetőkészülék formájában, de a kerekes székből felállni már nehezebb volt. Ma ezzel szemben a betegséget időben felismerve az enzim pótlásával a beteg teljes életet élhet.

Ma már nem sci-fi az újranövesztett ujj vagy a donormentes szervátültetés. Ezt a területet regeneratív orvoslásnak hívják, és az egyik példája, amikor csontvelőből nyert őssejtek segítségével egy szívinfarktus által okozott károsodást lehet helyrehozni, de klinikai vizsgálatok folynak például az eddig véglegesnek tartott gerincsérülés helyreállítására is őssejtek segítségével.



A szerző a Magyar Biotechnológiai Szövetség elnöke