A megbecsültség a magyar orvosok és kórházak szakszerű, pontosan dokumentált vizsgálatainak és sajnos a Magyarország rossz egészségügyi helyzetéből fakadó hatalmas számú betegnek köszönhető, akikből viszonylag gyorsan lehet betegmintát vagy kontrollcsoportot összeállítani.
Egy új gyógyszer kifejlesztésének összköltsége ma már elérheti az 1,5-2 milliárd dollárt, emellett a fejlesztést akár a piacra kerülést közvetlenül megelőző fázisban is leállíthatják. Márpedig a kutatás-fejlesztésnek az utolsó fázisai éppen a klinikai vizsgálatok. Ebben az egyetlen bökkenő, hogy amíg idáig eljut egy-egy korábban ígéretesnek tűnő készítmény, addig a fejlesztője a költségek nagy részét már kifizette, más szóval akár úgy is le kell mondania egy gyógyszerjelöltről egy gyógyszergyárnak, hogy költségeinek akár a 90 százalékát már kifizette. Arról nem is beszélve, hogy egy készítmény kutatására és fejlesztésére fordított idő akár 12-15 év is lehet, tehát tulajdonképpen ennyi idő teljesen kárba veszhet. Nem véletlen, hogy mind a költségeket, mind a rizikót tekintve a gyógyszeripart közvetlenül az űrkutatás után szokták emlegetni.<#zaras_figyelo#>

Maga a klinikai vizsgálat egy olyan adatgyűjtési sorozatot jelent, amelynek során egy terápiás eljárást, készüléket vagy gyógyszert vizsgálnak meg a relatív ártalmatlanságának, hatékonyságának és előny-kockázat igazolásának céljából. Ez minden esetben a résztvevő tudtával és beleegyezésével történik, és a klinikai vizsgálat mindig szigorú hatósági ellenőrzés alatt áll. Kizárólag akkor kerülhet forgalomba egy szer, ha átesett a kutatás-fejlesztés utolsó fázisain, a klinikai vizsgálatokon. Ennek során a betegeket két vagy több csoportra osztják. Az egyik a vizsgálati készítményt kapja, a másik a hatóanyagot nem tartalmazó, ún. placebót, vagy a terápiás irányelveknek megfelelő hatásos kezelésben részesül. A mai kor követelményei és az etikus beteggondozás egyre inkább háttérbe szorítja a hatóanyagot nem tartalmazó kezelési csoport alkalmazását.
A gyakorlat sokkal inkább az, hogy mindkét csoport hatásos terápiában részesül, illetve az egyik csoport ezen felül kapja meg a vizsgálati készítményt. Vannak speciális területek, mint például az onkológiai klinikai vizsgálatok, ahol a betegek nem is kaphatnak placebót, ezekben az esetekben a vizsgálandó szer hatásosságát már a standard kezelésekéhez hasonlítják.

Ma már alapvetően kettős vak vizsgálatokat végeznek, ennek lényege, hogy sem az orvos, sem a beteg nem tudja, melyik csoportba tartozik, azonosító szám alapján folyik a vizsgálat, amelyet kizárólag a kutatást vezető csoport tud értelmezni. Ezen túlmenően sokszor multicentrikus vizsgálat zajlik, azaz egymástól teljesen független, sokszor más országokban lévő centrumokban, és az eredmények kiértékelése központilag történik. Ezek az intézkedések mind-mind azt segítik elő, hogy az eredmények maximálisan elfogulatlanok és megbízhatók legyenek.

Erősen szabályozott Magyarországon a betegtoborzás: nyilvános felületeken, például újsághirdetésekben betegeket keresni nem lehet. Pácienseket találni segíthetnek az orvosok (ilyenkor ők választanak az általuk kezelt betegek közül), és fontos források lehetnek a betegszervezetek is. A beteg által kezdeményezett vizsgálati részvétel még mindig nem jelentős Magyarországon, ez egyelőre nem része az itteni egészségkultúrának. Pedig ha valakinél diagnosztizálnak egy betegséget, bizonyos honlapokon utánanézhet, hogy éppen milyen klinikai vizsgálatok folynak, és kiválaszthatja a számára legkedvezőbbnek tűnőt. Ilyenkor olyan vizsgálatokban vehet részt a páciens, ahol adott esetben a világon éppen elérhető legkorszerűbb vizsgálati készítményhez jut hozzá, ráadásul olyanhoz, amely még nem elérhető a publikum számára.

Pénzt nem kapnak a vizsgálatokban részt vevő betegek (kivéve a fázis I. klinikai vizsgálatok esetében, de például Magyarországon a Sanofi jelenleg nem végez ilyeneket). A betegeknek csupán az utazási költségeit fedezi a vállalat, amikor például vizsgálati vizitekre, illetve diagnosztikai vizsgálatokra kell bizonyos centrumokba utazni.

A klinikai fejlesztés eredményeképpen történő törzskönyvezés és forgalomba hozatal nem jelenti a fejlesztés lezárultát, hiszen a betegek számára elérhető készítményeknél is folyamatos az adatgyűjtés, és ez jó esetben – összhangban a preklinikai és a klinikai fejlesztés során meghatározott további célkitűzésekkel – terápiás indikációbővítést eredményezhet. De előfordulhat a készítmény piacról történő kivonása is, például gyógyszer-biztonságossági megfontolások alapján.

Magyarország a diabetológia és az onkológia területén vezető szerephez jutott a klinikai fejlesztéseknél. Sajnos ehhez ezen betegségek magas előfordulási aránya vezetett: ez az egyik ok, amiért idehaza ilyen sok klinikai vizsgálatot végeznek, de az ország erősségei közé tartozik a költséghatékony működés is.

A klinikai vizsgálatok haszna az, hogy az orvosok terápiás tapasztalatot szereznek az adott vizsgálati készítmény segítségével, amely később gyógyszerként lesz elérhető betegek milliói számára; a betegek számára pedig új lehetséges terápiás megoldást kínálhatnak a klinikai fejlesztésben részt vevő molekulák, ezzel együtt az életminőség javulásának és a gyógyulásnak a lehetőségét.
A szerző a Sanofi klinikai kutatási igazgatója

Kapcsolódó cikkek